Nabelschnurblut gegen Fanconi-Anämie

Stammzellen aus Nabelschnurblut wurden 1988 zum ersten Mal zur Behandlung einer Krankheit eingesetzt. Damals konnte ein sechsjähriger Junge geheilt werden, der an der Fanconi-Anämie erkrankt war. Die Stammzellen wurden aus dem Nabelschnurblut seiner Schwester gewonnen. Heute können über 40 Krankheiten auf diese Weise behandelt werden. Das sind zumeist verschiedene Formen von Krebs oder Erkrankungen von Knochenmark und Blut. Die Fortschritte in der Regenerativen Medizin nehmen stetig zu. Experten gehen davon aus, dass künftig mehr als 100 Krankheiten mit den aus Nabelschnurblut gewonnenen Stammzellen behandelt werden können. In einer Beitragsreihe wollen wir hier die wichtigsten dieser Krankheiten beschreiben.

Den Anfang soll die oben bereits erwähnte Faconi-Anämie machen. Auch heute gilt die Erbkrankheit noch immer als lebensbedrohlich. Sie wurde 1927 zum ersten Mal von dem Schweizer Kinderarzt  Prof. Dr. Guido Fanconi beschrieben. Typische Merkmale der Krankheit sind unter anderem ein auffällig kleiner Kopfumfang und Wachstumsverzögerungen. Menschen, die an der Fanconi-Anämie erkrankt sind, können zudem unterentwickelte Unterarme, Daumen oder Ohren haben, beziehungsweise fehlen diese Gliedmaßen ganz. Weiteres Merkmal der Erkrankung können Fehlbildungen am Herzen, Speiseröhre und an den Nieren sein. Das Knochenmark kann sich zurückbilden und die Wahrscheinlichkeit, an Leukämie zu erkranken, steigt.

Fanconi-Anämie ist eine Erbkrankheit, bei der ein Gendefekt vorherrscht. Sie kann aber nur dann an das Kind weitergegeben werden, wenn beide Elternteile an der gleichen Untergruppe erkrankt sind. Die Eltern können dabei selbst frei von Krankheitsanzeichen sein. Oft bemerken die Eltern erst nach der Geburt ihres Kindes, dass sie ebenfalls den Gendefekt in sich tragen. In diesen Fällen liegt die Wahrscheinlichkeit, dass der Defekt im Erbgut auch an das Kind übertragen wird bei etwa 25 Prozent. Wenn nur eines der Elternteile gesund ist, kann die Krankheit nicht ausbrechen. Hier wird der fehlerhafte Bereich des betroffenen Elternteils durch das intakte Erbgut des anderen ausgeglichen.

Für die erfolgreiche Behandlung der Fanconi-Anämie spielt neben dem Alter auch die Art der Therapie eine entscheidende Rolle. Wird das erkrankte Kind mit den Stammzellen eines nahen Verwandten oder mit den eigenen Stammzellen behandelt, erhöhen sich die Erfolgschancen um 20 Prozent. So liegt heute die Wahrscheinlichkeit einer erfolgreichen Therapie bei etwa 80 bis 90 Prozent.

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